אשף הביוטק: הכירו את המשקיע שמנהל מרוץ לפיתוח תרופה למחלתו

בפברואר, סילברסטיין, אשר בדיוק חגג יום הולדת 50, קיבל דיאגנוזה אכזרית. למי שנכנס כחבר ברשימת ה"מידאס" (משקיעי ההון סיכון הטובים בעולם) בפעם השישית, יש צורה אגרסיבית של מחלת הפרקינסון, אשר מקושרת למוטציה של גן בשם GBA, מה שהופך אנזים מפתח לכזה שמתפקד כאוסף זבל מתאי הגוף. GBA שמקושר לפרקינסון הוא נדיר, וגורם לסבל בקרב כ-50 אלף איש בארה"ב. הוא נחשב לצורה מתקדמת וקטלנית של המחלה.

זמן לא רב לאחר שסיפר למשפחתו, כולל שלושת ילדיו הקטנים, סילברסטיין עמד לפי 110 עובדי החברה שלו, אורבימד (OrbiMed Advisors), כדי לחלוק איתם את החדשות. "להגיד להם היה אחד הדברים הקשים ביותר שעשיתי אי פעם", הוא מתאר. לאחר מכן המשקיע נדר לעבוד על מציאת תרופה למחלה.

כאחד משני השותפים המנהלים של השקעות הון סיכון באובימד, סילברסטיין נמצא בעמדה מיוחדת בשביל לקיים את הנדר. הוא לא רק מנהיג של אחת מחברות הביוטק הגדולות בעולם, עם 13 מיליארד דולר בנכסים ציבוריים ופרטיים ברחבי העולם. הוא גם יודע כיצד לאתר תרופות מנצחות. מאז שהוא החל להשקיע ב-1999, סילברסטיין והצוות שלו גיבו חברות שפיתחו יותר מ-60 תרופות ומכשירים רפואיים אשר עברו את תהליך האישור הרשמי. הוא עצמו השקיע אישית ב-30 חברות שנמכרו או הונפקו – שש מהן בשנה החולפת. ועבור כל דבר שהוא השקיע, סילברסטיין קיבל בחזרה 4.3 דולר, לדברי משקיעים בחברה.

ג'ונתן סילברסטיין. לא מרגיש מאוים מהאתגר שהציב לעצמו | צילום: יוטיוב

מציאת תרופה שיכולה לרפא את צורת הפרקינסון שיש לו לא תהיה קלה. תרופות שיכולות לעזור עם כמה מהסימפטומים נמצאות בסביבה במשך עשורים. סילברסטיין השקיע בשלוש חברות שעוסקות בפרקינסון קודם לכן. אבל כשזה מגיע לחקירה עמוקה בתוך מוטציות גנטיות כמו GBA כדי למצוא תרופה שתרפא את המחלה, המחקר רק החל. "אין לנו עדיין הבנה גדולה", מסביר טוד שרר, מנכ"ל קרן מייקל ג'יי. פוקס. "אבל שם נמצאת ההזדמנות האמיתית לפריצת דרך".

שתי התרופות הראשונות צפויות להיכנס לניסויים קליניים בצורת הפרקינסון של סילברסטיין במהלך החודשים הבאים. הוא לא יכול להרשות לעצמו לחכות ולראות אם הן עובדות. לכן סילברסטיין הקים ארגון חדש ללא מטרות רווח, קרן סילברסטיין, והזרים לו מעל ל-10 מיליון דולר מכספו שלו כדי להעלות את המודעות למחלה. הוא מקווה למצוא חוקרים בתחום ולעודד את העבודה שלהם דרך מלגות. עם עלות צפויה של 5-15 מיליון דולר לתרופה שמציגה הוכחה של הרעיון, סילבסטר יצטרך לגייס כסף רב יותר.

בחודשיים שעברו מאז האבחנה, סילברסטיין נפגש כבר עם שרר ועם מנכ"ל של ארגון ללא מטרות רווח מוביל אחר, קרן מחלת הפרקינסון, כדי לשוחח על שיתופי פעולה עבור המחקרים שהוא יגבה. הוא החל בגיוס צוות חדש כדי לסייע לו לאתר את התרופות. אך לסילברסטיין אין תוכניות להפסיק להשקיע במסגרת אורבימד. "אני בר מזל מספיק מאחר שאין לי תחביבים", הוא מציין. "הדבר היחיד שאני טוב בו זה הון סיכון".

התרופות של סילברסטיין סייעו כבר להציל חיים של אחרים קודם לכן. כאשר אימו היתה צריכה דיאליזה לפני כמה שנים, הוא היה שמח לראות רופאים משתמשים במכונה שהומצאה על ידי אחת מהחברות שלו. כאשר חברים הגיעו אליו בקשר לקרוביהם האהובים שחולים, הוא סיפר להם על הניסויים הקליניים הטובים ביותר. אם הוא מסתכל על כך בדרך הנכונה, הוא אומר, הוא נלהב לקחת את האתגר החדש. "אם אני לא אעשה זאת, מי כן?" מעטים האנשים בעולם שהם מתאימים יותר לעשות משהו לגבי האבחנה שלהם עצמם. את הדברים האלה הוא אמר למשפחתו. "אני לא אהיה מאויים", הוא מסכם.