|
בשנים האחרונות יותר ויותר טכנולוגיות רפואיות שנחשבו בעבר כמדע בדיוני הופכות למציאות ומביאות את החברות האחראיות עליהן להישגים מרשימים. אך תחום אחד נשאר עד כה מחוץ למשחק – הריפוי הגנטי (Gene Therapy) המנסה לעשות שימוש בווירוסים מהונדסים על מנת להביס מחלות ברמת ה-די.אן.אי. הרעיון נמצא בסביבה כבר 20 שנה ותמיד עורר חילוקי דעות, אך כעת נראה שמשהו משתנה והתחום זוכה סוף סוף לפריחה מחודשת.
11 חברות שונות העוסקות בתחום גייסו מתחילת 2013 יותר מ-618 מיליון דולר באמצעות קרנות הון סיכון ובאמצעות השקעה של הציבור. "זה כבר לא רק תאוריה. יש נתונים המראים את ההשפעה האמתית על מטופלים", אומר ניק לצ'לי, מנהל בכיר ב-Bluebird Bio, חברה העוסקת בתחום ממסצ'וסטס שביצעה הנפקה של 116 מיליון דולר ביוני האחרון.
עד לפני מספר שנים ההצהרה של לצ'לי היתה גוררת צחוק רם. טיפול גנטי הוא אומנם רעיון ברור לאליו: אם גנים פגומים גורמים למחלות, למה לא להחליף אותם? ווירוסים מהונדסים גנטית עושים בדיוק את זה – מכניסים את הדי.אן.אי שלהם לתוך התאים שלנו. אך לאחר שנמצא הגן הגורם למחלת הריאות סיסטיק פיברוזיס, עשור של עבודה הוביל למסקנה שווירוסים מהונדסים פשוט לא יכולים לחדור לתאי הריאה.
ריפוי גנטי. ווירוסים בשירות הרפואה | צילום: shutterstock
העדר האפקטיביות, לא היתה הבעיה הגדולה ביותר. ב-1999 הנער ג'ייס ג'לסינגר מת לאחר שווירוסים מהונדסים שהוזרקו אליו במטרה לרפא את מחלת הכבד הגנטית ממנה סבל, גרמו לו לחלות. בעקבות זאת, זרימת הכסף של המשקיעים פסקה, אך המדענים לא הרימו ידיים.
קייטי היי מבית החולים לילדים בפילדלפיה סברה כי נעשו בגישה לתחום שתי טעויות מרכזיות: בחירת וירוסים שיכולים לגרום למחלות, ובחירה לא סלקטיבית מספיק של המחלות הגנטיות בהן מתמקד הריפוי. "אנשים בחרו מטרות לפי גודל השוק הפוטנציאלי ולא בהתבסס על הוכחות מדעיות שריפוי גנטי יכול להשפיע על מחלה מסוימת".
היי בחרה להתמקד במחלות עיניים ומוח, בהם מערכת החיסון לא פעילה, כמו בריאות ובעור, ולכן באזורים אלה סביר יותר שהריפוי הגנטי יעבוד כי נוגדני הגוף לא יתייחסו אל הווירוסים כאל פולשים. היא גם בחרה לעבוד עם וירוסים לא מסוכנים שהצליחו להחדיר פיסת גנום תקין לתאים של המטופלים. הגישה של היי השיגה תוצאות נהדרות בטיפול בעיוורון.
ל-Bluebird יש מחלה אחרת בקנה: Adrenoleukodystrophy, המוכרת מהסרט המרגש "השמן של לורנצו" – חומצות שומן אינן נכנסות ויוצאות באופן תקין מן התאים ומצטברות בגוף. הטיפול שונה במקצת מזה של היי וכולל הוצאת תאי גזע מהגוף, הזרקת הווירוסים במעבדה והחזרת התאים התקינים אל הגוף. החברה מבצעת כעת ניסוי שלב 3 ב-15 מטופלים ומתכננת להציג את הטיפול בשנים הבאות.
ההבטחה שבתחום, גורמת לחברות לנסות ולחדור גם לתחומים של מחלות גנטיות פחות נדירות. חברת Celladon מסן דיאגו למשל, שגייסה בהנפקה השנה כ-51 מיליון דולר, מתמקדת בפגמים המחלישים את שריר הלב. חברה אחרת, Voyager Therapeutics מתיימרת למצוא פתרון למחלת הפרקינסון, שכיום מטופלת על ידי תרופות המעלות את רמת הדופמין בגוף. הריפוי הגנטי ישנה את תאי המוח כך שהגוף יפריש רמה גבוהה יותר באופן טבעי. חברת Novartis מתמקדת במלחמה במחלת הסרטן ותוצאות ראשונות מראות תוצאות טובות בטיפול בסרטן הדם.
למרות ההצלחה היחסית בשנים האחרונות, המשך ההשקעה והתמיכה הכלכלית אינן מובטחות וברורות מאליהן, ולצד המאמץ המתמשך במעבדות יאלצו חברות הריפוי הגנטי להמשיך לעבוד קשה על מנת לשכנע את המשקיעים ואת הציבור כי עתיד הרפואה נמצא כאן.
|
