הסטארט-אפ הביוטכנולוגי המסקרן שיהפוך את עולם הרפואה על פיו

דבר אחד בטוח. אם מודרנה תצליח, היא תהפוך את עולם הרפואה על פיו. השמיים הם הגבול, כשמדובר בתרופות החשובות שהיא יכולה לפתח עבור כמעט כל דבר – החל בסרטן ומחלות לב ועד לנגיף הזיקה.

ההבטחה הזו הפכה את מנכ"ל החברה סטפן בנסל לאחד ממגייסי הכספים המצליחים בהיסטוריה של התעשייה, והגדילה את הונו האישי לכ־500 מיליון דולר. לפי הערכת חברת PitchBook, מודרנה שווה כיום כ־4.7 מיליארד דולר. לשם השוואה, מדובר בערך הגבוה מזה של כל חברת ביוטק הנסחרת בבורסה ללא תרופה על המדף. בנסל (44), בוגר מינהל עסקים מהרווארד, רשום על רבים מהפטנטים של מודרנה. הוא היה כל כך נלהב מהסטארט־אפ עד שצבר החזקה של כ־10%, שאליהם הגיע על ידי רכישות במהלך כל אחד מסבבי הגיוסים של מודרנה, אשר הוספו להחזקתו הראשונית.

גם עולם הפארמה לא נשאר אדיש להבטחה של מודרנה. ב־2013 חתם הסטארט־אפ על עסקה עם חברת התרופות AstraZeneca, שכללה תשלום של 240 מיליון דולר במזומן והשקעה של 140 מיליון דולר השנה. ב־2014 נחתם הסכם עם Alexion, המתמחה במחלות נדירות, אשר הכניס 100 מיליון דולר, מלבד השקעה של 25 מיליון דולר נוספים. והשנה שילמה חברת מרק 200 מיליון דולר כדי שמודרנה תעזור לה בפיתוח חיסונים לסרטן. בסך הכל, אספה מודרנה 1.9 מיליארד דולר משותפים וממשקיעים שונים.

מתחפשים לשומן

הכסף הוא אמיתי, אך השאלה היא מה בעצם בנסל בונה. כעת תביעה מעורפלת, שהוגשה באוקטובר בקנדה, שופכת אור על אחת משותפותיה העיקריות של מודרנה, ודרכה אנחנו יכולים לחשוף לראשונה פרטים על הטכנולוגיה המדהימה של מודרנה (על אף שעדיין לא נבחנה). נראה ששני המוצרים הראשונים של החברה, שנכנסו למחקר הקליני, מבוססים על טכנולוגיה של חברה קטנטנה מוונקובר בשם אקיוטס תרפיות (Acuitas Therapeutics).

כמעט כל התרופות הן אחת מהשתיים: חוסמות חלבונים, שהם אבני הבניין של החיים, או (במקרה של תרופות ביוטכנולוגיות יקרות) שהן חלבונים בפני עצמן. אבל מודרנה מכוונת לחלק אחר לחלוטין – "ספר המתכונים של החיים".

יצורים חיים משתמשים במולקולות בשם mRNA כדי לתווך בתהליך הפיכת המידע הגנטי שב־DNA לחלבונים. הרעיון של מודרנה הוא להשתמש באותן מולקולות mRNA כדי לגרום לתאים לייצר חלבונים המדמים הימצאות של גורמי מחלה בגוף ולעודד אותו לייצר נוגדנים, אשר יקנו לו עמידות כאשר יותקף בפעם הבאה בגורמי המחלה הספציפית. זו למעשה דרך טבעית, מתוחכמת ואוניברסלית ליצירת חיסונים.

חיסונים מסוג חדש | צילום: fotolia

אך יצירת תרופות המתבססות על mRNA היא אתגר לא קטן. כדי שהן יעבדו, מודרנה צריכה להעביר mRNA לתאי הגוף, אך מולקולת mRNA כשלעצמה מתפרקת בשטף הדם. אקיוטס מתמחה בדבר אחד בלבד – אספקת ננו־חלקיקים ליפידיים (שומנים). הטכנולוגיה עוטפת את ה־mRNA בחלקיקים הללו, כך שנוצרות כדוריות של שומן המסוות את התרופה. הן נעות ללא פגע בדם, ותאי המטרה יספגו אותן בקלות. "על אף שאנחנו קטנים", אומר תומס מאדן, מנכ"ל אקיוטס, "אני מאמין שהטכנולוגיה שפיתחנו מאוד אפקטיבית".

הבעיה היא שאקיוטס לא באמת מחזיקה בטכנולוגיה, שהיא העניקה למודרנה זכות שימוש בה. הטכנולוגיה שייכת לחברה שלישית, ארבוטוס, שנסחרת בבורסה ולאחרונה החליטה להפסיק את הרישיון לטכנולוגיה שהיא העניקה לאקיוטס. זאת הסיבה לכך שאקיוטס הגישה תביעה, במטרה להגן על הדיל שלה. ארבוטוס הגיבה מיד בתביעת נגד, בטענה שהדיל עם אקיוטס לא כלל את התרופות של מודרנה.

טכנולוגיה עצמאית

שורשו של הבלאגן המשפטי במודרנה נמצא ב־2011, אז רוברט לנגר, פרופסור ב־MIT, חבר דירקטריון במודרנה ומייסד של מספר חברות ביוטכנולוגיה, אמר לבנסל שמודרנה קטנה מדי וסובלת מבעיות מימון משמעותיות מדי מכדי ליצור מערכת משלה להעברת ה־mRNA אל התאים. מודרנה בדקה יותר מתריסר שיטות העברה קיימות ובחרה לפחות שלוש. אחת מהן היתה שייכת לארבוטוס, אבל כדי לקבל גישה אליה, מודרנה פנתה לאקיוטס הקטנה.

אקיוטס נוצרה ב־2009 על ידי מאדן, לאחר שתפקידו בחברת ארבוטוס בגלגולה הקודם בוטל בעקבות מיזוג. לאחר תביעה ממושכת הצליח מאדן להשיג ממעסיקו הקודם רישיון שימוש בטכנולוגיה החדשנית שהוא עזר לפתח.

לטענתו של בנסל, מודרנה בחרה לעבוד עם אקיוטס, מכיוון שהיו לה "היכולת והאנשים". אבל זה לא מסביר למה מודרנה לא בדקה עם ארבוטוס שהרישיון דרך אקיוטס תקין, לפני שקידמה את התרופה החדשה למחקרים בבני אדם.

בנסל נפגש עם כתב פורבס בבית קפה בברוקלין כדי להפריך את טענות התביעה, והביע זלזול בטכנולוגיה של אקיוטס. "אנחנו יודעים שהיא לא היתה ממש טובה", אמר, "היא היתה בסדר". בהמשך הסביר שמודרנה עובדת בעצמה על ננו־חלקיקים ליפידיים. נראה שאחד מהליפידים האלה, NIGEL, גורם לפחות דלקתיות מהגרסה של אקיוטס. אחד אחר נמצא בתהליכי רישום מול מרק. לטענתו של בנסל, מודרנה הפסיקה להשתמש בטכנולוגיה של אקיוטס בפיתוח של תרופות חדשות.

זה עדיין משאיר סיטואציה מבולגנת עבור כל חיסון שמודרנה מפתחת באמצעות הטכנולוגיה של אקיוטס. הנתונים מאחד החיסונים צפויים להתפרסם בשנה הבאה. אם התוצאות יהיו טובות, זה יכול להוביל לעניין רב בקרב הציבור, גם אם התביעה הקנדית תביא בסופו של דבר לכך שמודרנה תשלם לארבוטוס תמלוגים. "אנחנו יוצרים תרופות שלא ניתן לעשות בטכנולוגיה ישנה יותר", אומר בנסל. "על ידי כניסה לתוך התאים או השגת חלבונים מהממברנות של התאים, יש לנו תקווה למצוא תרופות למחלות, שכיום אין לגביהן תקווה אצל אף אחד מהחולים בהן".